IPERCOLESTEROLEMIA, NUOVA MOLECOLA
PER FORME RARE LDL-AFERESI NON SEMPRE
PRATICABILE, SPECIALMENTE NEI BAMBINI
I risultati sono sbalorditivi: dimezzato il colesterolo Ldl, quello 'cattivo', dopo poche compresse di lomitapide, con riduzione - in alcuni casi - del 70-80%. Una rivoluzione nella vita di persone colpite da forme finora incurabili di ipercolesterolemia omozigote. "Questi pazienti, un centinaio in Italia, circa 6.000 nel mondo, possiedono un doppio gene patologico- spiega Cesare Sirtori, preside della facolta' di farmacia dell'universita' di Milano e direttore del Centro universitario dislipidemie dell'azienda ospedaliera Niguarda Ca' Granda- Sono dunque forme rare, che non rispondono al trattamento con le statine e necessitano di una terapia simile alla dialisi, la LDL-aferesi, molto costosa e non sempre praticabile, specialmente nei bambini. Fino ad oggi non esisteva una cura e le persone colpite, non potendo essere trattate, morivano d'infarto in eta' giovanile". Oltre ai pazienti con ipercolesterolemia omozigote, la lomitapide si sta rivelando il farmaco in grado di salvare da un'altra malattia rara, la chilomicronemia, caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi, che puo' causare pancreatiti anche fatali. Ma come funziona sui grassi in eccesso presenti nel sangue, alla base di queste patologie? "La molecola agisce da inibitore della Mtp (microsomal transfer protein), proteina che 'assembla' colesterolo, trigliceridi e proteine nel fegato. In questo modo le Ldl non vanno in circolo e il colesterolo scende in modo drammatico" spiega Sirtori.
La Food and Drug Administration in Usa ha concesso alla lomitapide la denominazione di 'orphan drug', categoria in cui rientrano i farmaci prodotti esclusivamente per la cura di patologie rare, quelle che colpiscono meno di una persona su 200.000.
Notiziario Minori, 22 aprile 2011